Jennifer Doudna — CRISPR-geenimuokkauksen Nobel-palkittu biokemisti
Jennifer Doudna — vuoden 2020 Nobel-palkittu biokemisti, joka mullisti lääketieteen CRISPR-geenimuokkauksella. Lue ura, löydöt ja vaikutus nykytieteeseen.
Jennifer Anne Doudna (s. 19. helmikuuta 1964) on yhdysvaltalainen biokemisti. Hänet tunnetaan CRISPR-geenimuokkauksen parissa tekemästään työstä, josta hän sai vuoden 2020 Nobelin kemianpalkinnon yhdessä Emmanuelle Charpentierin kanssa.
Koulutus ja uran alku
Doudna valmistui biokemiasta Pomona Collegesta ja suoritti tohtorin tutkinnon (Ph.D.) Harvardin yliopistossa, jossa hän työskenteli mm. Nobel-palkitun Jack Szostakin ryhmässä. Tohtorin jälkeen hän teki jatkotutkimusta Thomas Cechin laboratoriossa, missä hän osallistui tärkeisiin tutkimuksiin katalyyttisistä RNA-molekyyleistä. Näistä töistä kehittyi vankka tausta RNA-biologiassa, mikä osoittautui ratkaisevaksi myöhemmässä CRISPR-työssä.
Työ CRISPR-Cas9:n parissa
Doudna ja Emmanuelle Charpentier osoittivat, miten bakteerien CRISPR-Cas9-järjestelmä voidaan ohjelmoida tarkasti leikkaamaan DNA:ta halutuista kohdista. Käytännössä järjestelmä koostuu Cas9-proteiinista, joka toimii "sakset"-tyyppisenä entsyyminä, ja ohjaavasta RNA:sta (guide RNA), joka määrittää kohde-DNA:n. Tämä teknologia mullisti geenimuokkauksen tekemällä siitä tarkempaa, helpompaa ja edullisempaa verrattuna aiempiin menetelmiin.
Miksi löytö on merkittävä
- CRISPR-Cas9 mahdollistaa geenien sammuttamisen, korjaamisen tai korvaamisen monissa eliöissä, myös soluissa, jotka aikaisemmin olivat vaikeasti muokattavia.
- Se on avannut uusia mahdollisuuksia perinnöllisten sairauksien tutkimuksessa, kasvien jalostuksessa, tartuntatautien torjunnassa ja perustutkimuksessa.
- Teknologian yksinkertaisuus ja tehokkuus ovat tehneet siitä nopeasti laajalti käytetyn työkalun biotieteissä.
Eettiset kysymykset ja julkinen keskustelu
Doudna on ollut aktiivinen myös geenimuokkauksen eettisten ja yhteiskunnallisten vaikutusten tarkastelussa. Hän on osallistunut kansainvälisiin keskusteluihin sääntelystä ja vastuullisesta tutkimuksesta, ja on korostanut varovaisuutta erityisesti ihmisalkioiden ja sukusolumuokkauksen (germline editing) yhteydessä. Vuoden 2018 "CRISPR-lasten" tapaus herätti laajaa tuomitsemista tiedeyhteisössä, ja Doudna on puolustanut kansainvälistä yhteistyötä ja selkeää sääntelyä vastaavien toimien estämiseksi tulevaisuudessa.
Ammatilliset tehtävät ja yritystoiminta
Doudna toimii professorina ja tutkijana useissa organisaatioissa ja on tunnettu myös yrittäjyydestään. Hän on ollut mukana perustamassa biotek-yrityksiä, jotka pyrkivät kehittämään CRISPR-teknologiaa lääketieteellisiin ja diagnostisiin sovelluksiin sekä tutkimustyökalujen kaupallistamiseen. Lisäksi hän on ollut mukana Innovative Genomics Institute -yhteisössä, jonka tavoitteena on edistää turvallista ja yhteiskunnallisesti hyödyllistä geeniteknologiaa.
Palkinnot ja tunnustukset
Nobelin kemianpalkinnon lisäksi Doudna on saanut lukuisia muita palkintoja ja tunnustuksia uransa aikana. Hän on valittu useisiin tieteellisiin akatemioihin ja saanut merkittäviä kansainvälisiä palkintoja, jotka tunnustavat sekä hänen perustutkimuksensa että sen sovellukset.
Vaikutus ja perintö
Doudnan työ on muuttanut biotieteitä ja avannut uusia tutkimus- ja hoitomahdollisuuksia. Samanaikaisesti hänen roolinsa julkisena äänitorvena on edistänyt keskustelua siitä, miten tieteellistä vallankumousta tulee ohjata moraalisesti ja lainsäädännöllisesti kestävästi. CRISPR-teknologian kehitys jatkuu nopeasti, ja Doudnan tutkimus ja julkinen vaikuttaminen ovat olleet keskeisiä tekijöitä sen eettisessä ja teknisessä muotoutumisessa.
Valikoituja lähestymistapoja jatkotutkimukseen
- Parannellut Cas-entsyymit ja laajempi kohdevalikoima (mm. erilaiset Cas-perheen jäsenet).
- Tarkkuuden lisääminen ja sivuvaikutusten vähentäminen geneettisissä muokkauksissa.
- Diagnostiikan ja nopeiden geenitestien sovellusten kehittäminen.
- Eettisten ja sääntelykysymysten integroiminen tutkimusohjelmiin ja kaupallistamiseen.
Henkilökohtaisia huomioita
Doudna tunnetaan myös opettajana ja tiedeviestijänä, joka pyrkii tekemään monimutkaisia tieteellisiä kysymyksiä ymmärrettäviksi laajalle yleisölle. Hänen uransa korostaa, miten perustutkimus ja sen vastuullinen soveltaminen voivat yhdessä tuottaa merkittävää hyötyä yhteiskunnalle.
Varhainen elämä
Jennifer Doudna syntyi vuonna 1963. Vuonna 1985 hän suoritti kandidaatin tutkinnon biokemiassa Pomona Collegessa Kaliforniassa. Hän väitteli tohtoriksi Harvardin yliopistossa neljä vuotta myöhemmin. Vuonna 1994 Doudna työskenteli Yalen yliopistossa tutkijaryhmän kanssa, joka tutki RNA:ta, joka on välttämätön osa genetiikkaa.
Ura
Doudna tunnetaan vuonna 2018 lanseeratun CRISPR-Cas9:n keksimisestä. CRISPR-Cas9 muuntelee geneettisesti DNA:ta ja yrittää vain parantaa verisairauksia. Hän on saanut keksinnöstään ja työstään useita mitaleita, kuten Kavi-palkinnon, The Breakthrough Prize in Life Sciences -palkinnon, Gruber Genetics -palkinnon ja Warren Alpert Foundation -palkinnon. Mutta näihin mitaleihin ja palkintoihin liittyy vastareaktioita ja kiistoja. Joidenkin mielestä geenieditointi ei ole eettisesti oikein, ja väärin käytettynä tulokset voivat olla mahdollisesti haitallisia. Silti Doudna jatkaa unelmiensa toteuttamista.
Doudna työskentelee tällä hetkellä professorina Kalifornian yliopistossa Berkeleyssä. Doudna opettaa kemiaa ja molekulaarista solubiologiaa. Hän on myös Howard Hughes Medical Instituten tutkija. Hän asuu Kaliforniassa miehensä Jamie Katen ja poikansa Andrew'n kanssa. Doudna sanoo, että on hämmästyttävää, että hän on osa näin merkittävää kehitystä, CRISPR-Cas9:ää.
Etsiä