Geeniterapia
Geeniterapia tarkoittaa toimivan geenin syöttämistä henkilölle, jolla on vaurioitunut geeni. Euroopan komissio on hyväksynyt tämän menetelmän yhtä tiettyä hoitoa varten. Glybera-tuotteen hoidossa käytetään virusta, jolla lihassolut infektoidaan toimivalla geenikopiolla. Euroopan komissio on antanut Glyberalle myyntiluvan, mikä tarkoittaa, että sitä voidaan myydä koko EU:n alueella.
Yhdellä miljoonasta ihmisestä on vaurioitunut kopio rasvan hajottamiseen tarvittavasta lipaasigeenistä. Rasvaa kertyy heidän vereensä, mikä johtaa kipuun ja haimatulehdukseen (haimatulehdus). Se on hengenvaarallinen. Tähän mennessä ainoa tapa hoitaa sairautta on hyvin vähärasvainen ruokavalio.
Näin käytettynä virus on vektori. Se tarkoittaa, että se on kantaja; geeni on lisätty viruksen genomiin, ja virus siirtää sen ihmissoluihin. Tekniikkaa kutsutaan transfektioksi. Tämä tekniikka eroaa geenin tyrmäystekniikasta, jossa ei käytetä virusvektoria.
Geeniterapia adenovirusvektorin avulla. Uusi geeni laitetaan virukseen, joka sitten laitetaan ihmiseen. Jos hoito onnistuu, uusi geeni tuottaa toimivaa entsyymiä, joka hoitaa sairauden.
Kiina
Kiina oli ensimmäinen maa, joka hyväksyi geeniterapian kaupallisen tuotannon vuonna 2003. Kyseinen geeniterapia on tarkoitettu pään ja kaulan levyepiteelisolusyöpään (HNSCC) - syöpään, jota esiintyy 10 prosentissa uusista syövistä Kiinassa. Kiinassa on vuosittain 2,5 miljoonaa uutta syöpäpotilasta.
Maailman ensimmäinen kaupallinen geeniterapia, jota myydään tuotenimellä Gendicine, käyttää myös virusta geenin lisäämiseksi ihmisen perimään.
Past
Geeniterapian mahdollisuudesta puhuttiin heti, kun DNA:n ja RNA:n tehtävät tunnettiin. Ensimmäinen konkreettinen julkaisu tehtiin vuonna 1972.
Tulevaisuus
Monet muutkin geeniterapiatyypit ovat kokeiluvaiheessa. On selvää, että tapahtumien sykli on osa tulevaa kliinistä lääketiedettä: DNA:n sekvenssianalyysi > tunnistetaan vialliset geenit > korjataan geenit geeniterapialla tai geenien tyrmäyksellä. Joskus sivuvaikutuksiin liittyy ongelmia, jotka saatetaan havaita vasta kokeiluvaiheessa. Nykyään on olemassa tietokanta, jossa luetellaan kaikki tiedossa olevat kliiniset kokeet.
Kysymyksiä ja vastauksia
K: Mitä on geeniterapia?
V: Geeniterapia on prosessi, jossa potilaan vahingoittuneen geenin tilalle lisätään toimiva geeni.
K: Minkä tuotteen Euroopan komissio on hyväksynyt geeniterapiaan?
V: Euroopan komissio on hyväksynyt Glybera-tuotteen geeniterapiaa varten.
K: Miten Glybera hoitaa geneettistä häiriötä?
V: Glybera käyttää virusta tartuttaakseen lihassoluihin toimivan geenikopion geneettisen häiriön hoitamiseksi.
K: Mikä on lipaasigeeni ja miksi se on tärkeä?
V: Lipaasigeeni on geeni, jota tarvitaan rasvojen hajottamiseen. Se on tärkeä, koska geenin vaurioituneet kopiot voivat aiheuttaa rasvan kertymistä vereen, mikä johtaa haimatulehdukseen, joka on hengenvaarallinen.
K: Mitä tekniikkaa Glybera käyttää geeniterapiassa?
V: Glybera käyttää transfektiotekniikkaa, jossa virusvektori liimaa geenin ihmissoluihin.
K: Mikä on virusvektori?
V: Virusvektori on kantaja, joka kuljettaa geneettistä materiaalia soluihin.
K: Miten transfektiotekniikka eroaa geenin tyrmäystekniikasta?
V: Transfektiotekniikassa käytetään virusvektoria geenin toimivan kopion lisäämiseksi, kun taas geenin tyrmäystekniikassa ei käytetä virusvektoria. Geenin tyrmäystekniikan tavoitteena on geenin poistaminen tai poistaminen käytöstä.
